莫納什大學(xué)太牛逼了！研究治愈全球致命疾病

莫納什這次簡(jiǎn)直功在千秋!太棒啦!鼓掌~!

莫納什大學(xué)開(kāi)拓性的醫(yī)學(xué)治療方式挽回了一個(gè)先天患有致命疾病的嬰兒的生命。這一新聞與研究更是刊登在醫(yī)學(xué)界權(quán)威期刊《The Lancet》上。

這種致命疾病被稱為鉬輔酶缺乏癥 (MOCD) A型，是一種遺傳代謝性疾病，阻礙患者身體代謝亞硫酸鹽，從而導(dǎo)致癲癇發(fā)作和腦組織的破壞，導(dǎo)致死亡。鉬輔酶缺乏癥非常罕見(jiàn)，但每年仍舊會(huì)造成大約100名嬰兒的死亡，其中大部分死于嬰兒期初期。

2009年，莫納什醫(yī)學(xué)團(tuán)隊(duì)治愈了第一例患有鉬輔酶缺乏癥的女?huà)?ldquo;Baby Z”(為保護(hù)女?huà)腚[私，使用化名)，成為醫(yī)學(xué)史及法律史上的壯舉。

自Baby Z的疾病診斷后，由Alex Veldman博士領(lǐng)導(dǎo)的莫納什大學(xué)新生兒健康專(zhuān)家團(tuán)隊(duì)明確了一個(gè)可行的治療方案，使用復(fù)合cyclic pyranopterin monophosphate (cPMP) ，然而這一藥物從未在人類(lèi)身上使用過(guò)，Baby Z的治療方案必須快速得到法院的批準(zhǔn)。當(dāng)Alex Veldman博士收到治療批準(zhǔn)后，立馬著手為Baby Z實(shí)施方案。

莫納什大學(xué)新生兒健康專(zhuān)家團(tuán)隊(duì)在Baby Z身上實(shí)施的治療方案效果顯著，迅速增加了患兒體內(nèi)亞硫酸鹽代謝物的水平。盡管她仍有部分健康問(wèn)題，但莫納什大學(xué)這一革命性的治療讓Baby Z成為了全球首例鉬輔酶缺乏癥治愈的人類(lèi)。

發(fā)表于《The Lancet》上的相關(guān)研究表明，莫納什大學(xué)開(kāi)拓性的鉬輔酶缺乏癥的治療方案比預(yù)期的更有效。在嬰兒期初期進(jìn)行治療，可以有效防止患兒腦組織破壞，并且在治愈后不會(huì)出現(xiàn)并發(fā)癥。

如今，F(xiàn)lora Wong博士與她的全球團(tuán)隊(duì)致力于為全球的鉬輔酶缺乏癥患兒進(jìn)行治療，她說(shuō)：“因?yàn)檫@一疾病非常罕見(jiàn)，我們便將治療方案推向全球，現(xiàn)今已治愈全球11例鉬輔酶缺乏癥的嬰兒。事實(shí)證明這個(gè)治療方案非常安全，并且疾病的早期治療對(duì)于患兒的恢復(fù)有驚人且持續(xù)的效果。”

“在醫(yī)學(xué)上，我們極少使用 ‘治愈’這個(gè)詞，但這一次是個(gè)醫(yī)學(xué)上治愈的例子。”

——莫納什大學(xué)新生兒健康專(zhuān)家與研究員

Flora Wong博士